FDA批准首款培非格司亭生物类似药，治疗癌症并发症

近日，美国FDA批准了将Fulphila（pegfilgrastim－jmdb）作为安进Neulasta（pegfilgrastim，培非格司亭）的生物类似药（Biosimilar），以减少发热性嗜中性白血球减少症的发病机会（发热，通常伴有其他感染征象，与异常低数量的抗感染白血细胞有关），Fulphila是FDA批准的第10个生物类似物，也是Neulasta （pegfilgrastim，培非格司亭）的首个生物类似物。

肿瘤放化疗通常会误杀正常细胞或导致骨髓抑制，造成白细胞明显减少，增加患者的发热或感染风险。培非格司亭是一种长效的粒细胞集落刺激因子（G－CSF），可与粒系祖细胞或成熟中性粒细胞表面的特异性受体结合，促进粒系祖细胞的增殖分化以及增强中性粒细胞的吞噬和杀伤能力。G－CSF除了作为肿瘤化疗的辅助用药外，也常常被用于骨髓移植中造血干细胞的动员和移植后骨髓造血功能的重建，以及改善骨髓发育不良综合征或骨髓增生异常综合征等原因引起的中性粒细胞减少症状。

而Fulphila作为培非格司亭的第一个生物类似药，是由Mylan和Biocon公司共同研发，一般来讲，生物类似药是一种生物制剂，通常来自活的生物体，包括人类、动物、微生物或酵母等。数据表明，Fulphila与FDA批准的原研专利药高度相似，并且在安全性、纯度和效力方面没有临床意义上的差异。

据了解，此次美国FDA对Fulphila的批准是基于对广泛的结构和功能表征，动物研究数据，人体药代动力学和药效学数据，临床免疫原性数据以及其他证明Fulphila与Neulasta具有生物相似性的临床安全性和有效性数据的证据而进行审查的。 Fulphila已被批准为生物仿制药，而不是一项可互换的产品。

不过，Fulphila也不可避免地会出现一些副作用，包括出现骨骼和四肢的疼痛，以及脾破裂、急性呼吸窘迫综合征等可能。同时，对人类粒细胞集落刺激因子（如pegfilgrastim或filgrastim产品）有严重过敏反应史的患者不应服用Fulphila。

对于此次批准，FDA局长Scott Gottlieb 表示：“为患者带来新的生物类似药是FDA的首要任务，也是我们努力帮助促进竞争的一个关键部分，可以降低药物成本并促进患者获得药物，我们将继续优先评估生物类似药，确保将这些产品有效投入市场，今年夏天，我们将发布全面的新计划，以促进生物类似药产品开发。生物类似药表了一些临床上最重要但也最昂贵的产品，以便一旦一些产品的合法知识产权失效，患者就可以从现有生物类似药中受益。”