北大科研人员提出新型基因编辑技术，效率最高可达80%

最近，北京大学研究人员在杂志期刊《自然·生物技术》上发布了一篇研究论文，首次提出了一种有别于传统CRISPR／Cas9的基因编辑技术：新型的核糖核酸（RNA）单碱基编辑技术LEAPER。

RNA是一类由核糖核苷酸通过磷酸二酯键聚合而成的线性大分子，它在遗传编码、翻译、调控、基因表达等过程中发挥着作用。据此次研究的课题专家组，北京大学生命科学学院、北京大学生物医学前沿创新中心研究员魏文胜介绍，他们只需转入一条特殊设计的“向导RNA”，就能通过招募细胞内源的蛋白对目标RNA上特定的腺苷酸产生高效精准的编辑。

最关键的是这个过程不需要引入任何外源效应蛋白。此前以CRISPR／Cas9（利用Cas9的酶对目标细胞DNA序列进行修改）为代表的基因组编辑技术非常依赖外源编辑酶或效应蛋白的表达，但是这种技术容易发生由蛋白过表达引起的DNA／RNA水平的脱靶效应，以及机体免疫反应和损伤等。

所以，北京大学新发现的这种基因编辑技术就可以规避这个问题，课题组将这种新型RNA编辑技术命名为LEAPER。研究表明，LEAPER能对RNA分子上绝大多数的腺苷酸位点进行精准编辑。在诸如人体的支气管上皮细胞以及T细胞中，它的编辑效果甚至高达80％。

目前，研究人员通过LEAPER修复了来源于IH型粘多糖病病人的缺陷细胞，魏文胜表示，“这种新型的基因编辑技术在科学研究和疾病治疗中显示出可观的优势与潜能，同时也为发展基于细胞内源机制的基因编辑技术指明了方向。”