数据合规与AI如何变革日益复杂的临床试验流程？

技术与行业know－how可全面支持biotech的临床试验管理与申报。

本文为IPO早知道原创作者｜罗宾

AI＋SaaS是当下SaaS领域最热的应用方向之一，SaaS使企业实现数字化的同时，也就实现了第一步的降本增效；而AI可帮助生成智能化的产品，为企业创造更高的价值。在强监管，并且产品需要与时间赛跑的医药研发领域，这两大工具的发展与渗透正在改变生产方式。

药企的研发成本和长研发周期往往是新药研发最大的痛点，尤其是药企在新药临床试验过程中投入巨大。很重要的原因是中国的临床试验申报方对人力的依赖仍然很大，这导致试验数据的质量隐含风险。同时，国家监管方对申报方的核查越来越严格。2015年“722事件”对药企的临床申报提出了空前严格的要求，这也倒逼药企尽快实现试验信息化，推进临床试验的合规。

另一个显著的趋势是“中美双报”的临床试验申报项目快速增长。2017年中国加入ICH（国际人用药品注册技术要求协调会）后，中美双报的新药将要接受美国FDA的监管核查，意味着高质量的临床试验数据和严谨的试验流程记录及梳理对某些瞄准国际市场的药企来说正在成为刚需。

为了抓住中国创新药市场的增长红利，国际临床试验管理软件服务商相继进入中国，而本土的SaaS服务商也深谙国内企业未被满足的需求。EDC（临床试验电子数据采集系统）、CTMS（临床试验信息管理系统）及eTMF（临床试验电子文档管理）等工具正逐渐被使用。

2020年8月初，上海耀乘健康科技有限公司（下称“耀乘健康科技”或“耀乘”）成立，专注于生命科学的新一代临床研究SaaS平台，以云计算、大数据、AI、企业级SaaS为基础为申报方（sponsor）和CRO提供临床试验的信息化和智能化服务。其临床研究平台AuroraPrime于今年5月正式上线。

2021年7月，耀乘健康科技宣布正式完成亿元级A轮融资，由上海人工智能产业投资基金领投，老股东光速中国、汉康资本持续跟投，其他投资方还包括联想之星和春华资本。

耀乘团队成员主要来自Google、Verily、Splunk、Medidata、Veeva、药明康德等相关领域的企业。《IPO早知道》对话了耀乘健康科技董事长兼联席CEO徐鹏程先生与联席CEO陈晓女士，他们解析了临床研究信息化和智能化的价值及商业化的未来。

徐鹏程

陈晓（来源：受访者提供）

让临床试验数据可靠、流程顺畅

徐鹏程表示，国内的临床试验系统在应对复杂试验时，软件稳定性、智能化落后于起步较早的海外同类产品；涉及到多国多中心试验时，企业也缺乏丰富的管理经验。但在用户体验上，国内SaaS服务商正在追赶国外领先的临床软件。

耀乘健康科技团队在打造AuroraPrime临床研究平台时，即全盘考量了试验数据流转的全生命周期，软件系统囊括了试验设计、数据采集、质量验证、格式转换等维度。

在系统中基于用户的临床试验方案（study protocol）配置完试验项目，不同权限的执行者在平台中按照各自角色的设定，共同完成整个试验流程，过程中平台会有自动的进度和事件提醒；系统通过耀乘健康科技自研的底层临床逻辑引擎，自动理解临床试验数据的一些潜在关系以及试验设计，优化逻辑核查过程，有效防止潜在数据差异和方案偏离，节省了检查测试的大量时间。

陈晓指出，过去临床试验流程的每一个功能模块分别使用不同的软件来操作，所以形成了多种不同的数据格式，软件之间需要完成多次格式转换。每一次数据流转都是不同工种之间的交接。交接过程则会产生额外的风险和损耗成本，因此“零失误率”的高效数据流转也是AuroraPrime平台的一大特色。所有的数据经梳理后流转在同一个系统平台中，保证了所有模块应用过程中数据的一致性。

除了以上的一致性以外，根据监管部门的要求，AuroraPrime平台提供了科学可靠的数据存储与处理方式以保证数据的质量和合规。例如针对可溯源性，耀乘对数据做了高颗粒度的标签，虽然这样数据量更大，但可以更长期系统地支持数据的工程化处理。如果数据溯源流程错失了某些环节，试验结果的可靠性不能被保证，这会进而导致临床试验的合规风险。

临床试验的受试者数据具有高度的敏感性，需要严格的访问控制。徐鹏程表示：“我们按规定做了访问权限的限制，会把访问轨迹记录下来，将来在稽查的时候，我们可以明确知道谁在什么时候、因为什么原因访问过这些隐私数据。”

多国多中心研究的一体化体验

耀乘健康科技定位于国际临床试验服务，因此从开始设计系统架构时就考虑到了多国多中心临床试验需求，搭建了数据的本地化存储。公司不仅在中国和海外当地合规的云服务商中进行数据部署，还提供一体化的服务。

徐鹏程表示：“在跨国研究的数据流转方面，我们希望客户不需要在中美之间互相拷贝数据，我们会在合规前提下做多地的访问控制及多云适配。用户只要进入我们的系统，系统就能识别出用户的位置，并自动应用数据使用权限。”

全球部署不仅需要以各地多监管部门认可的方式存放数据，还需要通过“多云适配”的落地将云中数据与终端用户的体验做完美的结合，使不同角色的人精准地对对应数据完成不同级别的使用确权和控制。

对申办方予以个性化支持

临床试验管理软件中，EDC的部分通常非常标准化；而申办方和CRO企业有很多个性化需求，这意味着灵活可配置的SaaS产品更具竞争力。

陈晓指出，耀乘不仅在技术上有很高积累，公司的临床团队、商务团队也有丰富的know－how， “一些初创型的生物科技公司和药企刚刚走过药物发现阶段，对于后续的临床试验流程，我们可以分享我们的经验，提供全面的试验信息化指导。”

细胞免疫疗法研发商华夏英泰是AuroraPrime的首批上线客户之一。通过满足华夏英泰的复杂试验需求，耀乘健康科技证明了AuroraPrime平台支持复杂床研究的能力，也在和初期客户的沟通中，不断打磨产品的细节。细胞治疗候选产品通常在申报前会做IIT（研究者发起的临床试验）。相比于其他作用机制的产品，细胞治疗临床研究的protocol复杂程度很接近正式注册试验。一旦pre－IND试验效果正面，候选产品将推进IND申请。

陈晓表示：“很多初创的生物科技公司创始团队从高校或大药厂出来，他们本身在新药研发临床前阶段有深刻的know－how，可以与我们在临床信息化的know－how进行结合。从对生物科技公司的服务范围和支持内容上，我们也在逐步形成我们的生态圈。”

智能化将进一步突破局限

对于药物研发企业来说，SaaS服务目前的主要功能在于降本增效，但随着底层临床数据的丰富，AI产生的智能化结果将会大幅助推临床试验的研究能力。

陈晓表示，在临床数据采集和信息整理之后，利用AI可进一步提出智能化的建议，最终生成机器主导的商业know－how，这也可对临床试验的申办方形成指导作用。

耀乘健康科技希望利用最擅长的AI技术为临床试验的智能化赋能。陈晓指出：“临床逻辑引擎只是第一步，AI往后期发展可以建立试验的设计，预测试验完成后是否可针对新的适应症做研究，以及同类型试验今后如何有更高效的解决方案等等。经历一定试验案例，智能模型就有望跑通。”

她进一步表示，目前AI在临床试验中还未广泛应用，但用户对智能化的认知正在提升。除了病人的筛选、试验方案设计，AI对于试验风险的控制也会大大提高效率。在一个多国多中心的复杂场景里，几十个中心的试验都在进行，这时对于试验管理人员来说，除了每天看他的dashboard（试验跟踪系统），他更希望知道哪里出现风险、接下来众多病人该分配在哪个中心可以更快速地完成研究。通过建立数据与逻辑，不仅试验速率可以提升，人为失误也可得到控制。

当然，中国临床试验管理的电子信息化刚刚开始，行业对此的认知也还需要提高。徐鹏程表示，智能化的实现尚需时日，这要基于大量数据的结构化、数据的完整存放、以及建立行业know－how并进行大量训练。目前行业还处于早期发展阶段。

附注：

“722事件”：2015年7月22日，国家食药监局（现经改革变为“国家药监局”NMPA）发布《关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》（2015年第117号）》此次《公告》号称“史上最严的数据核查要求”。