基因替代疗法与编辑疗法双布局，中因科技聚焦IRDs治疗

动脉网近日获悉，北京中因科技有限公司（简称：中因科技）完成7000万元的pre－A轮融资，由荷塘创投领投，隆门资本等投资机构跟投，融资所得将主要用于公司旗下ZVS101e产品线GMP级病毒生产、药理毒理和临床试验的开展，以及第二梯队产品线ZVS203e、ZVS204e、ZVS105e和ZVS106e等项目地推进。此前，该公司曾在2018年完成了天使轮融资。

中因科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，也是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。公司建立的遗传性眼病临床基因诊断平台、生育预防对接平台以及基因治疗药物研发平台，致力于为遗传性眼病患者提供精准基因检测、生育预防和基因治疗的全程“一站式”服务。

对于获得本轮融资，中因科技创始人杨丽萍教授回应道：“感谢投资方对我们团队的认可，以及对我国防盲治盲事业的支持。中国遗传性视网膜变性患者众多，是不可逆双眼盲的最主要病因，也是我国防盲致盲工作的重点，目前无任何有效治疗方法。”

过去近20年中，中因科技团队走遍全国各地，进行中国遗传性视网膜变性的调查，很多家庭因为疾病导致贫穷，甚至妻离子散，因此这类疾病的防治不仅是面向国际学术前沿的科学问题，也是国家面临重大需求的社会问题，但是药物研发历时长、费用高，需要大量人力、物力和财力的投入。

遗传性视网膜变性（IRDs）是一种常见的单基因致盲眼科遗传病，主要包括视网膜色素变性和Leber先天性黑朦等多种类型，在遗传模式、发病年龄与视力障碍的严重程度等方面表现各异。目前，针对该病的治疗方法主要集中在基因治疗上，这也是基因治疗的热点研究方向。

基因治疗之所以能够在遗传性视网膜变性上取得较好效果，这与眼球解剖结构有直接关系：其一，眼球屈光间质透明，有利于在可视状态下准确注射载体；其二，眼球在解剖上相对封闭，转基因载体只转染到眼球特定的靶细胞，很少扩散到身体其他部位；其三，视网膜下腔具有高度的免疫赦免，注射后基本不会引起免疫反应。所以，基因治疗成为目前让IRDs患者重获光明的唯一希望。

基因替代疗法与编辑疗法双布局，中因科技聚焦IRDs治疗

中因科技核心团队从事基因治疗研究多年，有丰富的基础研究、临床工作、AAV生产和药物申报等领域的技术和经验。针对IRDs发病机制的巨大差异，中因科技针对中国IRDs患者中常见的致病基因，结合每个基因的发病机制，分别设计了基因替代治疗和编辑治疗药物研发。

基因替代治疗主要策略是使用rAAV病毒将突变基因的正常拷贝携带到患者视网膜细胞中，进行基因表达补充，起到治疗的作用，这种治疗方式主要针对突变导致的基因表达不足的遗传疾病；基因编辑治疗则是使用rAAV病毒将能够修复基因突变位点的修复序列携带到患者视网膜细胞中，对基因突变位点进行定点修复，恢复基因的正常功能，这种治疗方式主要针对常染色体显性遗传疾病。

中因科技的临床管线

基于基因替代和编辑治疗这两大基础研究平台，中因科技已经开展了4个基因替代治疗研发管线和2个基因编辑治疗研发管线，其中ZVS101e项目即将正式启动临床试验，ZVS203e和ZVS204e正在准备申报临床试验。

目前，中因科技也已经建立了10余种遗传性视网膜变性动物模型，并积累了丰富的动物手术经验和评价体系，建立起了患者来源的iPSC干细胞重编程和3D－视网膜类器官药效评价体系。公司拥有的第三方临检实验室积累了丰富的IRDs患者及家族成员的基因诊断数据，建立了中国IRDs大队列和数据库，总结出中国此类疾病患者的基因突变频谱，针对中国患者中常见的致病基因和突变位点开发基因治疗药物，契合中国患者的需求。

除了基因治疗药物研发平台，中因科技还建设了遗传性眼病基因诊断平台，可以为患者提供致病基因诊断、预防和基因治疗一体化闭环服务。而公司基于自身数据库进行独立的药物研发管线设计，亦能满足大多数患者的临床诊治需求。

“基因治疗作为一种前沿治疗方法和手段，从单基因遗传病切入，未来可应用于更广泛的疾病领域，随着新技术的发展，基因治疗会成为多种疑难杂症治疗的重要选择，总体而言，基因治疗具有非常大的想象空间。”杨丽萍教授总结道，“中因科技致力于为遗传性眼病患者提供用得起、效果好的药物，因此心无旁骛、一心一意做好一件事情非常重要，在基因治疗这个领域一定要扎深扎透，从药物靶点的发现到成药性的确证、再到生产平台的支撑和临床的验证，每一个环节需要有专业的布局。”

对于投资中因科技，领投方荷塘创投表示：基因治疗作为新的治疗方式在疗效上已被明确，但该技术在安全性上仍可能有潜在风险，且当前的治疗费用昂贵，因此选择合适的治疗领域和适应症非常关键。基于临床需求、技术壁垒、安全性、治疗效果和生产成本等综合考虑，我们认为眼科遗传病是目前在国内开展基因治疗的最佳方向之一。中因科技创始人杨丽萍教授从事眼科遗传病领域超过二十年，具有丰富的临床和科研经验，是该领域非常资深的专家。当前基因治疗位点的选择也是基于其已建立起来的数千个家系中的高频位点，具有较高的临床应用价值和壁垒。当前在研管线中ZVS101e在动物模型上已显示出很好的疗效和安全性，即将开展探索性临床试验。

隆门资本创始合伙人王海宁表示：基因治疗是生命科学领域最为前沿的方向之一，也是隆门资本重要布局的赛道，近两年我们就投资了5家以上的基因治疗相关的企业。中因科技拥有眼科基因治疗的完整研发平台及丰富的基因药物管线，AAV载体平台也处于国内领先水平。中因致力于单基因突变的遗传性眼病的治疗，在基因替代疗法和基因编辑疗法上均有深厚的技术储备，并陆续有产品进入临床阶段。期待中因的产品在临床中尽快实现突破，让更多的患者用上国产的基因治疗药物。

关于北京荷塘生命科学原始创新基金

荷塘创业投资管理（北京）有限公司（“荷塘创投”）创立于2001年，长期坚持以科技创新型企业投资为目标，重点投资于初创期和成长期的具有核心竞争力的高科技、高成长企业，专注于清华大学科技成果转化的孵化和投资，覆盖信息技术、生命科学和清洁技术等领域。荷塘创投是清华大学创新体系的组成部分，是清华大学技术转移和成果转化的投资管理平台公司。荷塘创投目前管理的荷塘系列基金包括荷塘探索基金、荷塘创新基金和荷塘国际健康基金，分别聚焦于科技成果转化、区域产业升级和医疗健康产业等。荷塘创投在发展过程中得到了国内和国际投资者的认可，基金投资人包括国家和地方省市级政府引导基金、保险和银行等金融机构、国有企业、外企、民营企业和高净值个人等。

关于隆门资本

隆门资本成立于2017年，专注于创新医药及生命科技方向的投资，主要投资于初创期及成长早期企业。基金核心团队拥有丰富的医药领域的管理及投资经验。目前已发起设立三期基金，基金管理规模20亿元。深度筛选并投资了艾隆科技、长风药业、圣诺医药、京颐科技、玉森药业、斯微生物、霍德生物等30多家优质企业。

作者：王婵