RNAi疗法公司Alnylam：与黑石达成20亿美元战略合作

近日，动脉网获悉，黑石集团和美国生物技术公司Alnylam Pharmaceuticals达成20亿巨额美元的战略融资合作，用以加速RNA干扰（RNA interference，以下简称RNAi）治疗学的发展。此次融资，是生物技术公司有史以来最大的私人融资之一。

此次交易主要包括以下内容：

由黑石生命科学公司（Blackstone Life Sciences）牵头的10亿美元承诺付款，用于获得Alnylam 50％的特许权使用费等；

由GSO（黑石集团的全球信贷投资平台）牵头提供的第一笔资金优先抵押贷款中的最高一笔款项7．5亿美元；

由黑石生命科学公司提供1．5亿美元的资金，用于开发Alnylam的心脏代谢计划vutrisiran和ALN－AGT；

剩余1亿美元购买Alnylam普通股。

20亿巨额美元激起的超大水花，让人不禁好奇，RNAi技术到底是什么？它给如今的医疗领域带来了怎样的影响？Alnylam对其的研究又到了哪一个阶段，能让黑石集团赌下如此重注？

延续基于诺贝尔奖的RNAi疗法研究

RNA干扰（RNAi）是基因沉默的自然细胞过程，代表了当今生物学和药物开发中最有前途和最迅速发展的领域之一。它的发现被誉为“每十年左右发生一次的重大科学突破”，获得了2006年诺贝尔生理学或医学奖。Alnylam Pharmaceuticals是这项科学前沿技术的践行者。

Alnylam Pharmaceuticals Inc．成立于2002年，其总部位于马萨诸塞州剑桥，在全球拥有1300多名员工。Alnylam的商业RNAi治疗产品包括在美国，欧盟，加拿大，日本，巴西等国家获得批准的ONPATTRO，以及在美国和欧盟获得批准的GIVLAARI。

John Maraganore博士是Alnylam的首席执行官兼董事。他早年在芝加哥大学获得了生物化学和分子生物学专业的硕、博学位。自公司成立起，Maraganore就加入了Alnylam。

加入Alnylam之前，Maraganore是Millennium Pharmaceuticals公司负责战略产品开发的高级副总裁，主要负责肿瘤、心血管、代谢性疾病和炎症疾病产品的特许经营。他还曾是Biogen公司的分子生物学总监和市场与业务发展总监，发明并领导了ANGIOMAX（比伐卢定）注射剂的发现和开发工作。

Alnylam公司的科学顾问和创始人则更加引人注目。这8位是包括在RNAi研究领域以及医学研究领域首屈一指的全球科学家，都是些重量级人物：

Alnylam Pharmaceuticals 科学顾问委员会资料简介

资料来源：Alnylam Pharmaceuticals官网

但重量级的团队似乎不是问题的所有答案。资本是真金白银，响亮的名头能作为附加分，但技术研究的最终成果才能说得上话。“每十年左右发生一次的重大科学突破”的名头让RNAi成为焦点，而“天将降大任于斯人也”应历经千番磨练的命运也落在了Alnylam身上。研究前期，Alnylam没少让投资者们睡得不踏实。